Quello dei farmaci orfani per i malati rari è un problema "legato alla ricerca. Anche per questo auspichiamo che il progetto Industria 2010 del ministero per le Attività produttive pubblichi un bando sui farmaci orfani. Anzi, lo aspettiamo con ansia". Parola di Enrico Garaci, presidente dell'Istituto superiore di sanità, che analizza la questione dei medicinali destinati ai pazienti con malattie rare a margine del convegno sulla Rete nazionale malattie rare, in corso a Roma. Investire denaro in farmaci destinati a pochi malati rischia di rivelarsi un boomerang per le aziende, così prodotti potenzialmente utili per trattare una patologia rara - ma senza un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo - restano orfani. "Abbiamo già dialogato con l'Agenzia italiana del farmaco e Farmindustria di questi temi. Penso ci sia la necessità di modificare l'iter regolatorio per questi medicinali, che dovrebbe essere più snello e consentire anche trial su piccoli numeri per facilitare l'arrivo dei medicinali al letto dei pazienti", dice Garaci. Quello dei farmaci orfani è un problema "sentito dal Governo. Ci sono finanziamenti specifici, che continueranno - spiega il viceministro alla Salute Ferruccio Fazio, a margine dell'incontro - E anche un disegno di legge in Parlamento che, mi auguro, vada avanti. Si tratta di una questione su cui c'è attenzione da parte nostra".
Fonte: Farmacista33, 8 ottobre 2009